長くて9年しか生きられない、とされてきたポンペ病が、画期的治療薬マイオザイムの登場で劇的に改善、その開発過程を描く。 自分の子供2人がポンペ病の父親（ブレンダン・フレイザー）は、新しい治療薬を提唱する博士（ハリソン・フォード）にたどり着く。 変わり者の博士を説得し、新薬開発のために必要な巨額の資金調達に奔走する父親だが、子供たちの病状は悪化、果たして間に合うのか？ このタイプの実話は、人間って素晴らしい、と希望が沸いてくるのがうれしい。